第十七章基因工程药物的 研究开发及其产业化 基因制药的研究开发状况 基因工程药物研究开发的程序
第十七章 基因工程药物的 研究开发及其产业化 • 一、基因制药的研究开发状况 • 二、基因工程药物研究开发的程序
基因工程药物研究开发的 程序 (一)开发原则 (二)基因工程药物的基本操作 (三)基因工程生物制品研究、开发、 生产过程
二、基因工程药物研究开发的 程序 • （一）开发原则 • （二）基因工程药物的基本操作 • （三）基因工程生物制品研究、开发、 生产过程
(二)基因工程药物的基本操作 1.获得基因(即基因来源) (1)人工合成基因(2)利用cDNA文库(3)从基因组 DNA文库中分离基因(4)基因的改造如图10-3 2基因载体的制备如表10-6、表10-7 3基因表达 (1)细菌表达系统(2)酵母表达系统(3)昆虫细胞 多角体病毒表达系统(4)哺乳动物细胞表达系统如 表10-8 4,产品纯化 基因工程药物质量控制 6.基因工程药物质量控制要点
（二）基因工程药物的基本操作 • 1.获得基因(即基因来源) （1）人工合成基因 （2）利用cDNA文库（3）从基因组 DNA文库中分离基因 （4）基因的改造 如图10-3 • 2.基因载体的制备 如表10-6、表10-7 • 3.基因表达 （1）细菌表达系统 （2）酵母表达系统 （3）昆虫细胞 多角体病毒表达系统 （4）哺乳动物细胞表达系统 如 表10-8 • 4.产品纯化 • 5.基因工程药物质量控制 • 6．基因工程药物质量控制要点
(三)基因工程生物制品研究、 开发、生产过程 (1)实验研究:基因克隆重组、表达、分离纯化、质控 ·(2)小量试制:初步选定工艺流程,确定质控标准,验证 可行性 (3)中间试制:工艺放大,进一步验证技术路线可行性和 质量符合标准。至少连续试制三批,证明其一致。形成生 规程草案及国家鉴定合格; (4)申报审评和进行临床研究; 5)提供临床研究资料(Ⅰ,Ⅱ期)申请试生产及Ⅲ期临床研 究 (6)总结试生产全部资料,申请正式生产,获准字生产文
（三）基因工程生物制品研究、 开发、生产过程 • (1)实验研究：基因克隆重组、表达、分离纯化、质控 • (2)小量试制：初步选定工艺流程，确定质控标准，验证 工艺可行性。 • (3)中间试制：工艺放大，进一步验证技术路线可行性和 质量符合标准。至少连续试制三批，证明其一致。形成生 产规程草案及国家鉴定合格； • (4)申报审评和进行临床研究； • (5)提供临床研究资料(Ⅰ，Ⅱ期)申请试生产及Ⅲ期临床研 究； • (6)总结试生产全部资料，申请正式生产，获准字生产文 号
基因制药的研究开发状况 1.主要国家基因制药产业化概况,如表10-1 2.美国基因制药状况:2001年批准27种,369种 上临床,如表10-2、表10-3。历年美国批准 基因工程药物有116个,近六年为前13年的 倍,近四年批准的药物为前15年之和,2000 年批准32个相当于当初11年总和,说明发展 迅速如图10-1。 3.日本基因制药产业动态如表10-4 4.我国基因制药产业化动态如表105 5.基因制药的应用范围和开发周期如图10-2
基因制药的研究开发状况 1. 主要国家基因制药产业化概况，如表10-1 2. 美国基因制药状况：2001年批准27种，369种 上临床，如表10-2、表10-3。历年美国批准 基因工程药物有116个，近六年为前13年的三 倍，近四年批准的药物为前15年之和，2000 年批准32个相当于当初11年总和，说明发展 迅速如图10-1。 3. 日本基因制药产业动态如表10-4 4. 我国基因制药产业化动态如表 10-5 5. 基因制药的应用范围和开发周期如图10-2