第二十章基因治疗 基因治疗的概念及遵循原则 基因治疗的程序 基因治疗的策略 四、基因治疗的临床应用 五、基因治疗的问题与前景 六、裂解型(HSⅴⅠ)载体用于脑肿瘤 的基因治疗(如图
第二十章 基因治疗 • 一、基因治疗的概念及遵循原则 • 二、基因治疗的程序 • 三、基因治疗的策略 • 四、基因治疗的临床应用 • 五、基因治疗的问题与前景 • 六、裂解型（HSV-Ⅰ）载体用于脑肿瘤 的基因治疗(如图)
基因治疗的概念 基因治疗就是将有功能的基因转移到病人的细胞中以 纠正或置换致病基因的一种治疗方法,是指有功能的 目的基因导入靶细胞后与宿主细胞内的基因发生整合, 成为宿主细胞遗传物质的一部分,目的基因的表达产 物起到对疾病的治疗作用。若目的基因不与宿主细胞 基因组发生整合,但可通过暂时表达产物发挥治疗作 用的方法叫基因疗法( gene therapeutics),此法实际 上就如同临床上使用的药物治疗一样,这与传统意义 上的基因治疗是有区别的。基因治疗常采取四大措施, 包括:(1)基因置换( gene replacement)(2)基因修正(gene correction)(3)基因修饰( gene augmentation)(4)基因失活 (gene inactivation
基因治疗的概念 • 基因治疗就是将有功能的基因转移到病人的细胞中以 纠正或置换致病基因的一种治疗方法，是指有功能的 目的基因导入靶细胞后与宿主细胞内的基因发生整合， 成为宿主细胞遗传物质的一部分，目的基因的表达产 物起到对疾病的治疗作用。若目的基因不与宿主细胞 基因组发生整合，但可通过暂时表达产物发挥治疗作 用的方法叫基因疗法（gene therapeutics），此法实际 上就如同临床上使用的药物治疗一样，这与传统意义 上的基因治疗是有区别的。基因治疗常采取四大措施， 包括：(1)基因置换(gene reptacement) (2)基因修正(gene correction) (3)基因修饰(gene augmentation) (4)基因失活 (gene inactivation)
基因置换 基因置换( gene replacement):是指将致病 基因整个地被有功能的正常基因所置换, 使致病基因永久地得到更正。但操作难 度大,有伦理学问题
基因置换 • 基因置换(gene reptacement)：是指将致病 基因整个地被有功能的正常基因所置换， 使致病基因永久地得到更正。但操作难 度大，有伦理学问题
基因修正 基因修正( gene correction)是指将致病基 因的突变碱基序列得以纠正,而正常序 列部分予以保留,使突变的致病基因恢 复正常功能。即使致病基因的突变序列 纠正为正常序列(用碱基点突变技术)
基因修正 • 基因修正(gene correction)是指将致病基 因的突变碱基序列得以纠正，而正常序 列部分予以保留，使突变的致病基因恢 复正常功能。即使致病基因的突变序列 纠正为正常序列（用碱基点突变技术）
基因修饰 基因修饰( gene augmentation)则是指将目 的基因导入缺陷细胞或其它细胞,目的 基因的表达产物可修饰和改变缺陷细胞 的功能或使原有的功能得到加强
基因修饰 • 基因修饰(gene augmentation)则是指将目 的基因导入缺陷细胞或其它细胞，目的 基因的表达产物可修饰和改变缺陷细胞 的功能或使原有的功能得到加强