基因治疗的途径(或方式) 1. ex vivo途径(回体法、二步法) 将含外源基因的载体在体外导入人体自身或异体细胞,这种 细胞被称为“基因工程化的细胞”,待外源基因正常表达后, 再将这种离体细胞回输到患者体内,使外源基因在体内表达。 2. In vLvO途径(体内法) 将外源基因装配于特定的载体,直接导入患者体内的靶 组织,使其进入相应的靶细胞并进行表达。这种载体可 以是病毒型或非病毒型,甚至是裸DNA
7 基 因 治 疗 的 途径（或方式） 1. ex vivo 途径 (回体法、二步法) 2. in vivo 途径 (体内法) 将含外源基因的载体在体外导入人体自身或异体细胞，这种 细胞被称为“基因工程化的细胞”，待外源基因正常表达后， 再将这种离体细胞回输到患者体内，使外源基因在体内表达。 将外源基因装配于特定的载体，直接导入患者体内的靶 组织，使其进入相应的靶细胞并进行表达。这种载体可 以是病毒型或非病毒型，甚至是裸DNA
基因治疗的 nn vo和 eX vvo途径 Cloned gene Gene emoved Patient cells Some cells oW X pO C Return genetically modified cells to patient
基因治疗的in vivo 和ex vivo 途径 8
二、基因治疗的策略 (一)直接策略: 针对致病基因 (二)间接策略: 致病基因未完全明确或多基因、多因素疾病
二、基因治疗的策略 9 (一) 直接策略： • 针对致病基因 (二) 间接策略： • 致病基因未完全明确或多基因、多因素疾病
傅/(-)直接策略 基因矫正( gene correction) 2.基因置换( gene replacement) 3,基因增补( gene augmentation) 又称为补偿性基因治疗 4.基因失活( gene inactivation) 又称为反义基因治疗
(一)直接策略 10 1. 基因矫正（gene correction） 2. 基因置换（gene replacement） 3. 基因增补（gene augmentation） 又称为补偿性基因治疗 4. 基因失活（gene inactivation） 又称为反义基因治疗
1.基因矫正/基因修复( gene correction) 通过修正致病基因中的突变碱 基,使之恢复功能 cR| SPR/Cas单碱基编辑技术今后的可能性
11 1.基因矫正/基因修复 (gene correction) 通过修正致病基因中的突变碱 基，使之恢复功能