应用篇第三章基因治疗 Gene Therapy 潘銮凤 54237329, lipan(ashmu.edu.cn
应用篇第三章 基因治疗 Gene Therapy 潘銮凤 54237329，lfpan@shmu.edu.cn
第一节 概述
第一节 概 述 3
/基因是染色体上的一段DNA序列 是核酸分子中贮存遗传信息的遗传单位,是指贮存有 功能的蛋白质多肽链或RNA序列信息及表达这些信 息所必需的全部核苷酸序列 Gene 1 基因记录和传递 Gene 2 遗传信息 Chromosome DNA Genes
4 基因是染色体上的一段DNA序列 是核酸分子中贮存遗传信息的遗传单位，是指贮存有 功能的蛋白质多肽链或RNA序列信息及表达这些信 息所必需的全部核苷酸序列 基因记录和传递 遗传信息
基因与疾病密切相关 令遗传病:基因先天缺陷 ☆肿瘤的发生:涉及多种基因改变,包括 癌基因激活或抑癌基因失活 ◇高血压、糖尿病等:多基因病 ☆传染病:易感人群、耐受人群
5 基因与疾病密切相关 遗传病：基因先天缺陷 肿瘤的发生：涉及多种基因改变，包括 癌基因激活或抑癌基因失活 高血压、糖尿病等：多基因病 传染病：易感人群、耐受人群
基因治疗( gene therapy) is a medica intervention based on modificat ion of genetic materials in iving cells 是指通过活细胞基因水平的操纵,即修复突变基因,或在 特定靶细胞中表达该细胞本来不表达的基因,或采用特定 方式关闭、抑制异常表达基因,或重建正常的基因表达调 控体系等方法,以达到治疗或预防疾病的目的的治疗方法
6 • 基因治疗（gene therapy） is a medical intervention based on modification of genetic materials in living cells. • 是指通过活细胞基因水平的操纵，即修复突变基因，或在 特定靶细胞中表达该细胞本来不表达的基因，或采用特定 方式关闭、抑制异常表达基因，或重建正常的基因表达调 控体系等方法，以达到治疗或预防疾病的目的的治疗方法