途径： 就基因转移的受体细胞不同， 基因治疗有两种途径： 1、生殖细胞基因治疗 2、体细胞基因治疗
途 径: 就基因转移的受体细胞不同， 基因治疗有两种途径： 1、生殖细胞基因治疗 2、体细胞基因治疗
1、生殖细胞基因治疗 ● 将正常基因转移到患者生殖细胞（精细胞， 卵细胞，早期胚胎)使其发育成正常个体。 为理想的治疗方法，从根本上治疗遗传病， 使其有害基因不能在人群中散播
l 将正常基因转移到患者生殖细胞（精细胞， 卵细胞，早期胚胎）使其发育成正常个体。 为理想的治疗方法，从根本上治疗遗传病， 使其有害基因不能在人群中散播
但还存在某些问题： 1)靶细胞的遗传修饰至今尚无实质性进展； 2)基因转移效率不高，只能用显微注射方法： 3)只适用于排卵周期短而次数多的动物，很难适 用于人类。 (但目前辅助生殖技术的发展较为有效的解决了 获取卵细胞的办法。一次可获取少者3-5个，多 者十几个。)
但还存在某些问题： 1）靶细胞的遗传修饰至今尚无实质性进展； 2）基因转移效率不高，只能用显微注射方法； 3）只适用于排卵周期短而次数多的动物，很难适 用于人类。 （但目前辅助生殖技术的发展较为有效的解决了 获取卵细胞的办法。一次可获取少者3-5个，多 者十几个。）
2.体细胞基因治疗 somatic cell gene therapy 将正常基因转移到体细胞，使之表达基 因产物，以达到治疗的目的。但有害基因能 遗传给后代
措 施： (1)正常基因转移至体外培养的体细胞，有效 表达后，再回输到体内。 (2)正常基因导入靶细胞，定位整合到染色体 上，准确的替换异常基因，是理想的措施。 (3)随机整合，非特定座位，只要有效的表达 ● 即可达到治疗的目的。 (4)体细胞基因治疗理论上不必矫正所有的体 细胞
措 施： （1）正常基因转移至体外培养的体细胞，有效 表达后，再回输到体内。 （2）正常基因导入靶细胞，定位整合到染色体 上，准确的替换异常基因，是理想的措施。 （3）随机整合，非特定座位，只要有效的表达 即可达到治疗的目的。 （4）体细胞基因治疗理论上不必矫正所有的体 细胞