p498 第11章 基因治疗 Gene Therapy
第 11章 基因治疗 Gene Therapy p498
本章内容提示 ·基因治疗(gene therapy) ·体细胞基因治疗、生殖细胞基因治疗 ·基因转移方法 ·靶细胞特点、靶细胞种类 。·反义寡核苷酸技术 ·自杀基因与旁观者效应
基因治疗(Gene therapy) 基因治疗(Gene therapy):指应用 DNA重组技术，将外源正常基因导入靶细 胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起 的疾病，以达到治疗的目的。 为达到这一目的，实施相应的策略
基因治疗（Gene therapy ） （Gene therapy ）
一、 基因治疗策略 策略：直接基因治疗和间接基因治疗 1、直接基因治疗：纠正突变基因 在原位修复缺陷的基因，以达到治疗目的。 为较理想的基因治疗策略，由于存在某些问 题，目前正在努力之中。（未实现)
一、基因治疗策略 策略：直接基因治疗和间接基因治疗 1、直接基因治疗：纠正突变基因 在原位修复缺陷的基因，以达到治疗目的。 为较理想的基因治疗策略，由于存在某些问 题，目前正在努力之中。（未实现）
2、间接疗法： 以正常的基因替代致病基因。 导入外源正常基因，代替有缺陷的基因。而 对靶细胞而言，没有去除或修复有缺陷的基因。 用DNA重组技术设法修复患者细胞中有缺陷的 基因，使细胞恢复正常功能而达到治疗遗传病的 目的
2、间接疗法： 以正常的基因替代致病基因。 导入外源正常基因，代替有缺陷的基因。而 对靶细胞而言，没有去除或修复有缺陷的基因。 用DNA重组技术设法修复患者细胞中有缺陷的 基因，使细胞恢复正常功能而达到治疗遗传病的 目的