B地中海贫血（简称B地贫）的发生主要是由于基因的点突 变引起的。B17(AT)(第6个密码GAA→GUA) 正常清况 DNA mRNA ··辅氨氢酸一谷氨酸一谷氨酸-“· 廉状细胞贫血症患者 DNA mRNA 肽链·~·脯氨酸一结颉氨酸一谷氨酸··
β地中海贫血(简称β地贫)的发生主要是由于基因的点突 变引起的。 β17 ( A → T ) （第6个密码GAA → GUA）
3.基因修饰：是将目的基因导入病变细胞或其 它细胞，目的基因的表达产物能够修饰缺陷 细胞的功能或使原有的某些功能得以加强。 1990年，美国马里兰州的一个医疗中心进行了人类历史 上第一次基因治疗。一位4岁的小姑娘患有被称为“重症联 合免疫缺陷症”的遗传病，体内不能产生一种腺苷脱氨酶 (ADA),而这种酶是白细胞赖以产生有效的免疫反应的重要 物质，能保护身体免受细菌和病毒侵染。 医生们先从女孩的身上取下一些有基因缺陷的细胞，然后 在这些细胞中插入ADA基因的正常拷贝，经培养一段时间后， 再重新逐步地输回女孩体内。仅经一周治疗，这个小女孩就 离开了医院。现在她已与普通小孩没什么两样，不过每隔几 个月她还要到医疗中心接受一次治疗
3.基因修饰：是将目的基因导入病变细胞或其 它细胞，目的基因的表达产物能够修饰缺陷 细胞的功能或使原有的某些功能得以加强。 1990年，美国马里兰州的一个医疗中心进行了人类历史 上第一次基因治疗。一位4岁的小姑娘患有被称为“重症联 合免疫缺陷症”的遗传病，体内不能产生一种腺苷脱氨酶 (ADA)，而这种酶是白细胞赖以产生有效的免疫反应的重要 物质，能保护身体免受细菌和病毒侵染。 医生们先从女孩的身上取下一些有基因缺陷的细胞，然后 在这些细胞中插入ADA基因的正常拷贝，经培养一段时间后， 再重新逐步地输回女孩体内。仅经一周治疗，这个小女孩就 离开了医院。现在她已与普通小孩没什么两样，不过每隔几 个月她还要到医疗中心接受一次治疗