南方医科大学：《生物化学》课程教学课件（PPT讲稿）第五章 基因治疗 Gene therapy

4,基因失活 反义基因治疗 指采用反义(antisense)技术或反基因 (antigene)、基因敲除(gene knock-out)等技术，阻断某些基因的 异常表达

4. 基因失活 • 反义基因治疗 • 指采用反义（antisense）技术或反基因 （antigene）、基因敲除（gene knock-out）等技术，阻断某些基因的 异常表达

反基因技术 脱氧寡核苷酸(oligodeoxyribonucleotide,ODN) 也被称为TFO (triplex-forming oligo) 肽核酸(peptide nucleic acids, PNA,一种以多 肽骨架取代糖-磷酸骨架的DNA类似物)】 与靶基因的DNA双螺旋分子形成三股螺旋 DNA水平

反基因技术 • 脱氧寡核苷酸（oligodeoxyribonucleotide, ODN）， 也被称为TFO (triplex-forming oligo) • 肽核酸（peptide nucleic acids， PNA，一种以多 肽骨架取代糖-磷酸骨架的DNA类似物） • 与靶基因的DNA双螺旋分子形成三股螺旋 • DNA水平

反义基因疗法 Targeted inhibition of gene expression Antisense gene u■ m or Disease cells AAAA containing mutant Inhibition Antisense or harmful m 母 Block expression ODN,TFO. gene etc. N of pathogenic gene

反义基因疗法