二、基因治疗的策略 (一)直接策略 针对致病基因 (二)间接策略： 导入与致病基因无直接联系的治疗基因
二、基因治疗的策略 (一) 直接策略： • 针对致病基因 (二) 间接策略： • 导入与致病基因无直接联系的治疗基因
(一)直接策略 1。 基因矫正(gene correction) 2,基因置换(gene replacement) 3。 基因增处(gene augmentation 又称为补偿性基因治疗 4。 基因失活(gene inactivation) 又称为反义基因治疗
(一)直接策略 1. 基因矫正（gene correction） 2. 基因置换（gene replacement） 3. 基因增补（gene augmentation） 又称为补偿性基因治疗 4. 基因失活（gene inactivation） 又称为反义基因治疗
(一)直接策略 基因矫正(gene correction) 指将致病基因的突变碱基加以纠正，而保留 正常部分。 2. 基因置换(gene replacement) 指通过同源重组或基因打靶技术，将正常基 因定点整合到靶细胞基因组内，以原位替换致 病基因。 不涉及基因组整体改变的情况下对缺陷基因进行精 确的原位修复，是最理想的治疗方式
(一)直接策略 1. 基因矫正（gene correction） • 指将致病基因的突变碱基加以纠正，而保留 正常部分。 2. 基因置换（gene replacement） • 指通过同源重组或基因打靶技术，将正常基 因定点整合到靶细胞基因组内,以原位替换致 病基因。 • 不涉及基因组整体改变的情况下对缺陷基因进行精 确的原位修复，是最理想的治疗方式
(一)直接策略 3.基因增补（gene augmentation) 又称为补偿性基因治疗 是指不去除异常基因，将有功能的正常基因导 入病变细胞或其它细胞后发生韭定点整合，表 达正常产物以补偿缺陷基因的功能，或使原有 的功能得以加强
(一)直接策略 3.基因增补（gene augmentation） 又称为补偿性基因治疗 • 是指不去除异常基因，将有功能的正常基因导 入病变细胞或其它细胞后发生非定点整合，表 达正常产物以补偿缺陷基因的功能，或使原有 的功能得以加强
抑癌基因疗法 抑癌基因：是正常细胞内正常存在的，能抑 制细胞转化和肿瘤发生的一类基因群 Rb基因，p53基因，MTS基因，nm23基因 ■p53基因治疗研究： （1)野生型p53基因的替代疗法 (2)突变型p53基因的阻断疗法 (3)与p53基因有关的新型肿瘤疫苗
抑癌基因疗法 ◼抑癌基因：是正常细胞内正常存在的，能抑 制细胞转化和肿瘤发生的一类基因群 Rb基因，p53基因，MTS基因，nm23基因 ◼ p53基因治疗研究： （1）野生型p53基因的替代疗法 （2）突变型p53基因的阻断疗法 （3）与p53基因有关的新型肿瘤疫苗