2.体细胞基因治疗 (somatic cell gene therapy) 是指将正常基因转移到体细 胞,使之表达基因产物,以达到 治疗的目的。但有害基因能遗传 给后代
6 2．体细胞基因治疗 （somatic cell gene therapy） 是指将正常基因转移到体细 胞，使之表达基因产物，以达到 治疗的目的。但有害基因能遗传 给后代
措施 (1)正常基因转移至体外培养的体细胞, 有效表达后,再回输到体内。 (2)正常基因导入靶细胞,定位整合到 染色体上,准确的替换异常基因,是理 想的措施。 (3)随机整合,非特定座位,只要有效 的表达即可达到治疗的目的。 (4)体细胞基因理论不必矫正所有的体 细胞
7 措 施： ⚫ （1）正常基因转移至体外培养的体细胞， 有效表达后，再回输到体内。 ⚫ （2）正常基因导入靶细胞，定位整合到 染色体上，准确的替换异常基因，是理 想的措施。 ⚫ （3）随机整合，非特定座位，只要有效 的表达即可达到治疗的目的。 ⚫ （4）体细胞基因理论不必矫正所有的体 细胞
存在的问题: (1)对特定座位基因转移,目前还 存在较大困难; (2)随机插入可能引起后代的基因 突变
8 存在的问题： ⚫ （1）对特定座位基因转移，目前还 存在较大困难； ⚫ （2）随机插入可能引起后代的基因 突变
基因治疗的方法 ( The methods of gene therapy 实施基因治疗的第一个关键性步骤是 基因转移 Gene转移方法
9 基因治疗的方法 （The methods of gene therapy） 实施基因治疗的第一个关键性步骤是 基因转移 一、Gene转移方法
1、正常基因的分离与克隆 基因治疗首先获得目的基因通常从基因组中 分离 经克隆 定位 表达 评价表达情况
10 1、正常基因的分离与克隆 基因治疗首先获得目的基因通常从基因组中 分离 经克隆 ↓ 定 位 ↓ 表 达 ↓ 评价表达情况