q四基因干预( (gene interference 指采用特定的方式抑制某个基因的表达, 或者通过破坏某个基因而使之不表达,以 达到治疗疾病的目的。 导入寡核苷酸抑制内源基因表达的方法: 1.反义核酸封闭基因表达 2.核酶裂解特异的靶mRNA
(四)基因干预(gene interference) 指采用特定的方式抑制某个基因的表达， 或者通过破坏某个基因而使之不表达，以 达到治疗疾病的目的。 导入寡核苷酸抑制内源基因表达的方法： 1. 反义核酸 封闭基因表达 2. 核酶 裂解特异的靶mRNA
第二节 基因转移技术和靶细胞
第二节 基因转移技术和靶细胞
基因治疗的基本方式: 1体内直接转基因 体内法( In vIvO) 2体细胞介导的基因治疗 回体法( er vlvo
1.体内直接转基因 体内法 ( in vivo) 2.体细胞介导的基因治疗 回体法 ( ex vivo) 基因治疗的基本方式：
基因转移的方法: 1生物学方法 逆转录病毒载体,腺病毒载体, 腺病毒相关病毒载体,单纯疱疹病 毒载体 2.非生物学方法 脂质体,直接注射,受体介导基 因转移技术
基因转移的方法： 1.生物学方法 逆转录病毒载体，腺病毒载体， 腺病毒相关病毒载体，单纯疱疹病 毒载体 2.非生物学方法 脂质体，直接注射，受体介导基 因转移技术
、基因转移的生物学方法 ()逆转录病毒载体: 1.逆转录病毒载体的结构 将前病毒DNA经适当改造并插入质粒后构建 而成 5LTR/3′LTR 包装信号(序列) Neo基因/Ampr 酶切位点(多克隆位点)
一、基因转移的生物学方法 ㈠逆转录病毒载体： 1. 逆转录病毒载体的结构 将前病毒DNA经适当改造并插入质粒后构建 而成 5′LTR/ 3′LTR 包装信号（ψ序列） Neo基因/ Ampr 酶切位点（多克隆位点）