理想的基因治疗还必须: 1.外源基因可有效导入靶细胞 2.外源基因能在靶细胞中长期稳定存留 3.导入基因能适量表达 4.导入基因的方法及载体对宿主细胞安 全无害
理想的基因治疗还必须： 1. 外源基因可有效导入靶细胞 2. 外源基因能在靶细胞中长期稳定存留 3. 导入基因能适量表达 4. 导入基因的方法及载体对宿主细胞安 全无害
三、基因治疗的主要内容或策略 ()基因标记 ○基因置换(基因矫正) 基因添加(基因增补) 四)基因干预
三、基因治疗的主要内容或策略 ㈠基因标记 ㈡基因置换（基因矫正） ㈢基因添加（基因增补） (四)基因干预
()基因标记 (gene labeling) 基因标记实验验证两个问题: ①外源基因能否安全地转移到患者体内 ②能否在患者体内的细胞中检测到外源基因的 存在 neo基因(新霉素磷酸转移酶I,NPII), 逆转录病毒载体 肿瘤浸润淋巴细胞(TIL) 黑色素瘤
㈠基因标记(gene labeling) – 基因标记实验验证两个问题： ① 外源基因能否安全地转移到患者体内 ②能否在患者体内的细胞中检测到外源基因的 存在 neo基因(新霉素磷酸转移酶II,NPI II)， 逆转录病毒载体 肿瘤浸润淋巴细胞(TIL) 黑色素瘤
()基因置换(基因矫正) 定位重组或同源重组纠正缺陷基因或异常序列 必要条件: ①了解要导入的基因及其产物 ②外源基因能有效地导入靶细胞 ③外源基因能在靶细胞中长期稳定存留 ④导入基因能适量表达 ⑤导入基因的方法及载体对宿主细胞安全无害
㈡基因置换（基因矫正） 定位重组或同源重组纠正缺陷基因或异常序列 必要条件： ①了解要导入的基因及其产物 ②外源基因能有效地导入靶细胞 ③外源基因能在靶细胞中长期稳定存留 ④导入基因能适量表达 ⑤导入基因的方法及载体对宿主细胞安全无害
()基因添加(基因增补) 导入外源基因使靶细胞表达其本 身 不表达的基因。 类型: 1导入正常的基因补偿缺陷基因的功 能 2导入新的基因,利用表达产物治疗
㈢基因添加（基因增补） 导入外源基因使靶细胞表达其本 身 不表达的基因。 类型： 1.导入正常的基因补偿缺陷基因的功 能 2.导入新的基因，利用表达产物治疗