第十七章基因治疗
第十七章 基因治疗
1990.9.14美国国立卫生研究院(NIH)的 布雷斯和安德森首例基因治疗 4岁女孩严重免疫缺陷症(SCID) 缺乏腺苷酸脱氨酶(ADA)2-脱氧腺苷含 量升高毒性严重破坏免疫功能 ADA基因LN逆转录病毒载体 靶细胞为病人淋巴细胞
1990.9.14 美国国立卫生研究院（NIH）的 布雷斯和安德森 首例基因治疗 4岁 女孩 严重免疫缺陷症(SCID) 缺乏腺苷酸脱氨酶(ADA) 2--脱氧腺苷含 量升高 毒性 严重破坏免疫功能 ADA基因 LN逆转录病毒载体 靶细胞为病人淋巴细胞
第一节概述
第一节 概 述
一、蒸因治方的概念 基因治疗( gene therapy)就是向有 功能缺陷的靶细胞补充相应功能基因, 以纠正或补偿其基因缺陷,或采用特定 的方式关闭、抑制异常表达的基因,从 而达到治疗的目的。 对象:体细胞生殖细胞
一、基因治疗的概念 基因治疗（gene therapy）——就是向有 功能缺陷的靶细胞补充相应功能基因， 以纠正或补偿其基因缺陷，或采用特定 的方式关闭、抑制异常表达的基因，从 而达到治疗的目的。 对象： 体细胞 生殖细胞
二、基因治疗的必要条件 1.发病机制在DNA水平上已经清楚 2.要转移的基因已经克隆分离,其表达 产物有详尽的了解
二、基因治疗的必要条件 1. 发病机制在DNA水平上已经清楚 2. 要转移的基因已经克隆分离，其表达 产物有详尽的了解