生物技术与基因治疗 王汐蕊 医学院
生物技术与基因治疗 王汐蕊 医学院
基因治疗 Gene Therapy
基因治疗 Gene Therapy
3 一、基因治疗的概念 基因治疗（gene therapy) 就是向有功能缺陷的细胞补充 相应功能基因，以纠正或补偿 其基因缺陷，从而达到治疗的 目的。 Gene Therapy
3 一 、基因治疗的概念 基因治疗（gene therapy）—— 就是向有功能缺陷的细胞补充 相应功能基因，以纠正或补偿 其基因缺陷，从而达到治疗的 目的
Gene Therapy Principles AAV Nucleus 0代八 Adenovirus Therapeutic Retrovirus/Lentivirus Protein 代氏 Target Cell Naked DNA
二、基因治疗的条件 ①拟治疗的疾病在基因水平上的发病机制已明确； ②能获得正常功能基因或有治疗作用的核酸片断； ③有适当的方法将目的基因转移入人体内； ④目的基因在人体内能有效地适度表达或能封闭或抑 制特定基因的表达，并发挥特定的治疗作用
二、基因治疗的条件 source: http://developers.facebook.com/docs/guides/canvas/ ①拟治疗的疾病在基因水平上的发病机制已明确； ②能获得正常功能基因或有治疗作用的核酸片断； ③有适当的方法将目的基因转移入人体内； ④目的基因在人体内能有效地适度表达或能封闭或抑 制特定基因的表达,并发挥特定的治疗作用