第十七章基因治疗
第十七章 基因治疗
第一节概述
第一节 概 述
一、蒸因治方的概念 基因治疗( gene therapy)—就是向有 功能缺陷的细胞补充相应功能基因,以 纠正或补偿其基因缺陷,从而达到治疗 的目的。 对象:体细胞生殖细胞
一、基因治疗的概念 基因治疗（gene therapy）——就是向有 功能缺陷的细胞补充相应功能基因，以 纠正或补偿其基因缺陷，从而达到治疗 的目的。 对象： 体细胞 生殖细胞
二、基因治疗的必要条件 1.发病机制在DNA水平上已经清楚 2.要转移的基因已经克隆分离,其表达 产物有详尽的了解 3.该基因正常表达的组织可在体外进行 遗传操作
二、基因治疗的必要条件 1. 发病机制在DNA水平上已经清楚 2. 要转移的基因已经克隆分离，其表达 产物有详尽的了解 3. 该基因正常表达的组织可在体外进行 遗传操作
理想的基因治疗还必须: 1.外源基因可有效导入靶细胞 2.外源基因能在靶细胞中长期稳定存留 3.导入基因能适量表达 4.导入基因的方法及载体对宿主细胞安 全无害
理想的基因治疗还必须： 1. 外源基因可有效导入靶细胞 2. 外源基因能在靶细胞中长期稳定存留 3. 导入基因能适量表达 4. 导入基因的方法及载体对宿主细胞安 全无害