三、基因治疗的主要内容或策略 ()基因标记( gene labeling) NeO基因,逆转录病毒载体 (基因置换(基因矫正) 定位重组或同源重组纠正缺陷基因或异 常序列
三、基因治疗的主要内容或策略 ㈠基因标记(gene labeling) Neo基因，逆转录病毒载体 ㈡基因置换（基因矫正） 定位重组或同源重组纠正缺陷基因或异 常序列
白基因添加(基因增补) 导入外源基因使靶细胞表达其本身不表 达的基因 1.导入正常的基因补偿缺陷基因的 功能 2.导入新的基因,利用表达产物治 疗
㈢基因添加（基因增补） 导入外源基因使靶细胞表达其本身不表 达的基因 1. 导入正常的基因补偿缺陷基因的 功能 2. 导入新的基因，利用表达产物治 疗
基因干预 gene interference) 指采用特定的方式抑制某个基因的表达,或 者通过破坏某个基因而使之不表达,以达 到治疗疾病的目的。(mRNA,DNA) 导入寡核苷酸抑制内源基因的表达 1.反义核酸封闭基因表达 2.核酶裂解特异的靶mRNA
㈣基因干预(gene interference) 指采用特定的方式抑制某个基因的表达，或 者通过破坏某个基因而使之不表达，以达 到治疗疾病的目的。(mRNA,DNA) 导入寡核苷酸抑制内源基因的表达 1. 反义核酸 封闭基因表达 2. 核酶 裂解特异的靶mRNA
第二节基因转移技术和 靶细胞
第二节 基因转移技术和 靶细胞
基因治疗的基本方式: 1.体内直接转基因 体内法 in vlvo 2.体细胞介导的基因治疗 回体法 er vlo
基因治疗的基本方式： 1. 体内直接转基因 体内法 in vivo 2. 体细胞介导的基因治疗 回体法 ex vivo