西老支通大学1基本概念药物研发的不确定性与成本第一步：寻找具有疗效的新分子且动物试验成功（测试药物对生物体无害）第二步：临床试验阶段（人体试验）》阶段1：研究者在若干健康的志愿者身上试验药物。剂量变化，检验大剂量的安全性，确认药物在人体中的安全性。平均耗时2年>阶段2：研究者在一组病人身上试验药物。目的：找到对患者的安时间长全剂量。平均耗时2年>阶段3：多中心多随机双盲试验，每个中心通常有1000多个受试者。目的：证明至少对一种疾病的治疗是有效的。平均耗时3-4年
1 基本概念 药物研发的不确定性与成本 第一步：寻找具有疗 效的新分子 且动物试验成功（测试药物对生物体无害） 第二步：临床试验阶段（人体试验） ➢ 阶段1：研究者在若干健康的志愿者身上试验药物。剂量变化，检 验大剂量的安全性，确认药物在人体中的安全性。平均耗时2年 ➢ 阶段2：研究者在一组病人身上试验药物。目的：找到对患者的安 全剂量。平均耗时2年 ➢ 阶段3：多中心多随机双盲试验，每个中心通常有1000多个受试者。 目的：证明至少对一种疾病的治疗是有效的。平均耗时3-4年 时间长
西孝支通大学1基本概念药物研发的不确定性与成本第一步：寻找具有疗效的新分子且动物试验成功（测试药物对生物体无害）第二步：临床试验阶段（人体试验）120%100%#100%80%71%60%不确定性高40%1I21.50%20%110%160持续时间（年）药物成功进入三个临床阶段的累计比率资料来源：Dimasietal(2003）
1 基本概念 药物研发的不确定性与成本 第一步：寻找具有疗 效的新分子 且动物试验成功（测试药物对生物体无害） 第二步：临床试验阶段（人体试验） I II II I 药物成功进入三个临床阶段的累计比率 资料来源：Dimasi et al (2003) 不确定性高
西老支通大学1基本概念药物研发的不确定性与成本500450(suoew$O80%的药物未能盈利30002502001.50平均研发成本Averoge R&DCost10050十分位数2345678910Deciles1970年到1979年美国上市药物的报酬分布资料来源：H.GrabowskiandJ.Vernon(1990)Anewlook atthereturns and risks to pharmaceutical R&D.ManagementScience:36(7)804-21:Figure5
1 基本概念 药物研发的不确定性与成本 1970年到1979年美国上市药物的报酬分布 十分位数 平均研发成本 药物销售收入（百万美元） 资料来源：H.Grabowski and J.Vernon (1990) A new look at the returns and risks to pharmaceutical R&D. Management Science: 36(7) 804-21:Figure 5 80%的药物未能盈利
西孝支通大学1基本概念药品价格机制04>政府介入的必然性？直接影响居民的身体健康甚至决定居民的生命安全，政a府必须对其有效性与安全性进行监管药物的研发需要巨额的投入，周期长，风险大，政府必须出台专利制度对创新药进行保护，让研发企业能够获得相应的利润专利：特定思想、算法或产品在有限市场的政府特许垒断权。专利通常授给第一个发明新技术的个人或公司。>如果没有专利保护：：1981-1983年，药物创新将降低65%如果没有专企业没有创（美国制药公司报告）利保护制度？新动力：研发支出将降低64%（英国学者估计）其他行业约为8%
1 基本概念 04 药品价格机制 ➢政府介入的必然性？ a 直接影响居民的身体健康甚至决定居民的生命安全，政 府必须对其有效性与安全性进行监管 b 药物的研发需要巨额的投入，周期长，风险大，政府必 须出台专利制度对创新药进行保护，让研发企业能够获 得相应的利润 专利：特定思想、算法或产品在有限市场的政府特许垄断权。 专利通常授给第一个发明新技术的个人或公司。 如果没有专 利保护制度？ 企业没有创 新动力 ➢ 如果没有专利保护： • 1981-1983年，药物创新将降低65% （美国制药公司报告） • 研发支出将降低64%（英国学者估计） 其他行业约为8%
西步支通大学1基本概念药品价格机制04>政府介入的必然性？直接影响居民的身体健康基至决定居民的生命安全，政a府必须对其有效性与安全性进行监管药物的研发需要巨额的投入，周期长，风险大，政府必须出台专利制度对创新药进行保护，让研发企业能够获得相应的利润药品的生产者、运营者与使用者之间存在信息不对称为保证医生合理开药，政府应当进行相应的监管
1 基本概念 04 药品价格机制 ➢政府介入的必然性？ a 直接影响居民的身体健康甚至决定居民的生命安全，政 府必须对其有效性与安全性进行监管 b 药物的研发需要巨额的投入，周期长，风险大，政府必 须出台专利制度对创新药进行保护，让研发企业能够获 得相应的利润 c 药品的生产者、运营者与使用者之间存在信息不对称， 为保证医生合理开药，政府应当进行相应的监管