抑癌基因疗法 抑癌基因：是正常细胞内正常存在的，能抑 制细胞转化和肿瘤发生的一类基因群 Rb基因，p53基因，MTS基因，nm23基因 *p53基因治疗研究 (1)野生型p53基因的替代疗法 (2)突变型♪53基因的阻断疗法 (3)与p53基因有关的新型肿瘤疫苗
抑癌基因疗法 ❖ 抑癌基因：是正常细胞内正常存在的，能抑 制细胞转化和肿瘤发生的一类基因群。 Rb基因，p53基因，MTS基因，nm23基因 ❖ p53基因治疗研究： （1）野生型p53基因的替代疗法 （2）突变型p53基因的阻断疗法 （3）与p53基因有关的新型肿瘤疫苗
反义核酸 1,反义RNA(antisense RNA):与mRNA 互补的RNA,抑制mRNA的加工与翻译。 2.核酶(ribozyme):具有催化功能的RNA， 其与相应mRNA结合后能发挥酶活性，将 mRNA降解。 3.反义脱氧寡核苷酸，ODN
反义核酸 1. 反义RNA（antisense RNA）：与mRNA 互补的RNA，抑制mRNA的加工与翻译。 2. 核酶（ribozyme）：具有催化功能的RNA， 其与相应mRNA结合后能发挥酶活性，将 mRNA降解。 3. 反义脱氧寡核苷酸，ODN
反义RNA技术 体外合成反义RNA,直接导入； 将特异的反义基因通过特定的表达载体（质粒， 病毒)导入细胞，转录出反义RNA发挥作用 避免了在给药途径中易被RNasef降解的缺点
反义RNA技术 • 体外合成反义RNA，直接导入； • 将特异的反义基因通过特定的表达载体（质粒、 病毒）导入细胞，转录出反义RNA发挥作用， 避免了在给药途径中易被RNase降解的缺点
反义RNA应用前景 1.安全性高 不改变基因结构 ,最终在细胞内被降解 2.设计和制备方便 体外转录获得。 3.具有剂量调节效应 4.能直接作用于一些RNA病毒
反义RNA应用前景 1. 安全性高 不改变基因结构，最终在细胞内被降解。 2. 设计和制备方便 体外转录获得。 3. 具有剂量调节效应 4. 能直接作用于一些RNA病毒
核酶 催化RNA切割和RNA剪接 5 XXXXXXXXXXXGUCXXXXXXXXXXXX AAAAAAAA 3 3 YYYYYYYYYCA YYYYYY 5 G G Catalytic Recognition component sequences GU hammerhead”ribozymes
核 酶 催化RNA切割和RNA剪接 Recognition sequences “hammerhead” ribozymes