(一)直接策略 1. 基因修正( gene correction 2. 基因替代(gene replacement) 3. 基因增强(gene augmentation) 4.基因王颀(gene interference)
(一)直接策略 1. 基因修正（gene correction） 2. 基因替代（gene replacement） 3. 基因增强（gene augmentation） 4. 基因干预（gene interference）
1. 基因修正(gene correction) 将致病基因的突变碱基加以纠正，而保留正常部 分 2. 基因替代(gene replacement) 指通过同源重组（基因打靶）技术，将正常基因定 点整合到靶细胞基因组内，以原位替换致病基因。 不涉及基因组整体改变的情况下对缺陷基因进行精 确的原位修复，是最理想的治疗方式
1. 基因修正（gene correction） 指将致病基因的突变碱基加以纠正，而保留正常部 分。 2. 基因替代（gene replacement） 指通过同源重组（基因打靶）技术，将正常基因定 点整合到靶细胞基因组内，以原位替换致病基因。 ❖ 不涉及基因组整体改变的情况下对缺陷基因进行精 确的原位修复，是最理想的治疗方式
基因打靶技术 指目的基因导入靶细胞后，通过目的基因与 靶细胞内染色体上同源DNA序列间的交换，将 目的基因定点整合到靶细胞基因组上某一确定 位点的技术
基因打靶技术 指目的基因导入靶细胞后，通过目的基因与 靶细胞内染色体上同源DNA序列间的交换，将 目的基因定点整合到靶细胞基因组上某一确定 位点的技术
3.基因增强(gene augmentation 成熟的策略 是指不去除异常基因，将有功能的正常 基因导入病变细胞或其它细胞后发生韭 定点整合，表达正常产物以补偿缺陷基 因的功能，或使原有的功能得以加强
3. 基因增强（gene augmentation） 成熟的策略 • 是指不去除异常基因，将有功能的正常 基因导入病变细胞或其它细胞后发生非 定点整合，表达正常产物以补偿缺陷基 因的功能，或使原有的功能得以加强
4.基因王硕(gene interference 是采用特定的方法，导入外源基因选择性地阻断、 干扰、抑制和封闭有害基因在DNA、RNA和蛋白质 水平的表达及其生物合成。 导入抑癌基因 反义核酸技术(antisense technology): ①反义RNA;②反基因技术；③核酶 RNA干扰(RNA interference)
4. 基因干预（gene interference） 是采用特定的方法，导入外源基因选择性地阻断、 干扰、抑制和封闭有害基因在DNA、RNA和蛋白质 水平的表达及其生物合成。 • 导入抑癌基因 • 反义核酸技术 (antisense technology)： ①反义RNA；②反基因技术；③核酶 • RNA干扰（RNA interference)