美国医学家W·F·安德森等人对腺甘脱氨酶缺乏症(ADA缺乏症)的基因治疗,是世界上第一个基因治疗成功的范例。1990年9月14日,安德森对一例患ADA缺之症的4岁女孩谢德尔进行基因治疗。这个4岁女孩由于遗传基因有缺陷,自身不能生产ADA,先天性免疫功能不全,30只能生活在无菌的隔离帐单。他们将含有这个女孩自已的白血球的溶液输入她左臂的一条静脉血管中,这种白血球都已经过改造,有缺陷的基因已经被健康的基因所替代。在以后的10个月内她又接受了7次这样的治疗,同时也接受酶治疗。经治疗后,免疫功能日趋健全,能够走出隔离帐,过上了正常人的生活。谢德尔,1999
美国医学家W∙F∙安德森等人对腺甘脱氨 酶缺乏症(ADA缺乏症)的基因治疗,是 世界上第一个基因治疗成功的范例。 1990年 9月 14日,安德森对一例患 日,安德森对一例患 ADA 缺乏症的 4岁 女孩 谢德尔 进行基因治疗。这个 4岁女孩由于遗传基因 有缺陷,自身不能生产 ADA , 先天性免疫功能不全, 只能生活在无菌的隔离帐里。他们将含有这个女孩自 己的白血球的溶液输入她左臂的一条静脉血管中,这 种白血球都已经过改造,有缺陷的基因已经被健康的 基因所替代。在以后的 10个月内她又接受了 7次这样的 治疗,同时也接受酶治疗。经治疗后,免疫功能日趋 健全,能够走出隔离帐,过上了正常人的生活。 谢德尔,1999
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异基因脐血干细胞移植治疗手术。78天后,代表肌肉萎缩情况的肌酸磷酸激酶从6800降到一两千;移植前DMD基因第19号外显子缺失,移植后45天、73天两次检测DMD基因均已恢复正常,缺失的19号外显子已经显现出来!wwwycwo.com全球首例接受基因治疗的神经肌肉遗传病患者经过了79天考验
异基因脐血干细胞 移植治疗手术。 78 天后 , 代表肌肉萎 缩情况的肌酸磷酸激 酶从 6800 降到一两 千;移植前 DMD 基因第 19 号外显子缺失,移 植后 45 天、 73 天两次 检测 DMD 基因均已恢复 正常,缺失的 19 号外 显子已经显现出来! 全球首例接受基因治疗的神经肌肉 遗传病患者经过了 79 天考验
深圳市赛百诺基因技术有限公司研制开发的抗癌新药“重组人p53腺病毒注射液”(商品名“今又生"),10月16日获得国家仪器药品监督管理局颁发的新药证书
深圳市赛百诺基因技术有限公司研制开发的抗癌新药 深圳市赛百诺基因技术有限公司研制开发的抗癌新药 —— “重组人 p53 腺病毒注射液 ”(商品名 “今又生 ”), 10 月 16 日获得 国家仪器药品监督管理局颁发的新药证书。 国家仪器药品监督管理局颁发的新药证书