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编辑CCR5基因
美国FDA批准张锋公司的基因编辑临床试验 2018年11月30日,张锋创建的全球领先的基因组编辑公司 Editas Medicine,Inc.(纳斯达克股票代码:ED|T)宣布, 美国食品药品监督管理局(FDA)已接受该公司的ED|T101 的ND申请,允许其开展基因编辑临床试验,目标适应症为 Leber先天性黑蒙10型(LcA10)眼病。 Editas medicine,总裁兼首席执行官 Katrine Bosley表示 “FDA对EDIT-101ND申请的接受是基因编辑领域的一个关 键时刻,对患者来说是一个重要的里程碑,因为我们现在距 离LCA10治疗更近了一步。对我们来说,这是一个真正令人 兴奋的时刻!我们期待着作为一家临床阶段研发公司开启我 们的下一章,利用 CRISPR技术的力量来改变世界各地严重疾 病患者的生活
美国FDA批准张锋公司的基因编辑临床试验 2018年11月30日，张锋创建的全球领先的基因组编辑公司 Editas Medicine, Inc.（纳斯达克股票代码：EDIT）宣布， 美国食品药品监督管理局（FDA）已接受该公司的EDIT-101 的IND申请，允许其开展基因编辑临床试验，目标适应症为 Leber先天性黑蒙10型（LCA10）眼病。 Editas Medicine总裁兼首席执行官Katrine Bosley表示： “FDA对EDIT-101 IND申请的接受是基因编辑领域的一个关 键时刻，对患者来说是一个重要的里程碑，因为我们现在距 离LCA10治疗更近了一步。对我们来说，这是一个真正令人 兴奋的时刻！我们期待着作为一家临床阶段研发公司开启我 们的下一章，利用CRISPR技术的力量来改变世界各地严重疾 病患者的生活
第二届人类基因组编辑国际峰会11月27日在香港大学召开。峰会委员会建议只 有在强有力监管框架下,才允许对遗传基因编辑进行临床试验,必须遵循10条 原则 无合理替代方案; 2试验仅限于预防严重疾病或病症; 3试验仅限于编辑已被确信证明会导致或易患疾病或病症的基因; 4试验仅限于将这些基因转换为人类普遍存在的版本,并已知与普通健康相关,很少或没 有证据显示将产生不良反应; 5试验提供有关风险的可靠临床前和/或临床数据及程序的潜在健康益处 6对研究参与者的健康和安全临床试验进行严格监督; 7提供全面、长期、多代后续计划,同时仍尊重个人自主权; 8保持最大透明度的同时,保障患者隐私; 9保持公众持续参与,并持续评估健康及社会效益和风险; 10建立可靠的监督机制,以防止实验扩展到预防严重疾病或病症以外的用途
1.无合理替代方案； 2.试验仅限于预防严重疾病或病症； 3.试验仅限于编辑已被确信证明会导致或易患疾病或病症的基因； 4.试验仅限于将这些基因转换为人类普遍存在的版本，并已知与普通健康相关，很少或没 有证据显示将产生不良反应； 5.试验提供有关风险的可靠临床前和/或临床数据及程序的潜在健康益处； 6.对研究参与者的健康和安全临床试验进行严格监督； 7.提供全面、长期、多代后续计划，同时仍尊重个人自主权； 8.保持最大透明度的同时，保障患者隐私； 9.保持公众持续参与，并持续评估健康及社会效益和风险； 10.建立可靠的监督机制，以防止实验扩展到预防严重疾病或病症以外的用途； 第二届人类基因组编辑国际峰会11月27日在香港大学召开。峰会委员会建议只 有在强有力监管框架下，才允许对遗传基因编辑进行临床试验，必须遵循10条 原则：
先天性畸形的概况 先天性畸形( Congenital malformations)是由于胚 胎发育紊乱所导致的胎儿形态结构异常。研究先天性畸形 的科学被称为畸形学( teratology),它是胚胎学的重要 分支之一。随着现代工业和环境污染的加重,先天性畸形 的发生率有逐年上升的趋势
先天性畸形的概况 先天性畸形（Congenital malformations）是由于胚 胎发育紊乱所导致的胎儿形态结构异常。研究先天性畸形 的科学被称为畸形学（teratology），它是胚胎学的重要 分支之一。随着现代工业和环境污染的加重，先天性畸形 的发生率有逐年上升的趋势
先天性畸形的发生和分类 (-)发生率 全世界先天性畸形的发生率约为1.3%-1.7%。在所 有先天性畸形中,四肢畸形占26%,神经管畸形占17%, 尿泌生殖系统畸形占14%,颜面部畸形占9%,消化系统畸 形占8%,心血管畸形占4%,多发畸形占22%。以神经管畸 形和唇腭裂畸形的发生率最高
一、先天性畸形的发生和分类 全世界先天性畸形的发生率约为1.3%-1.7%。在所 有先天性畸形中，四肢畸形占26%，神经管畸形占17%， 尿泌生殖系统畸形占14%，颜面部畸形占9%，消化系统畸 形占8%，心血管畸形占4%，多发畸形占22%。以神经管畸 形和唇腭裂畸形的发生率最高。 （一）发生率