对于新药的评价,须经过4期临床试验 ②Ⅱ期临床试验 是通过随机双盲对照临床试验初步评价药 物的疗效、适应证、不良反应等,即对药 物的安全有效性进行评价,推荐临床用药 剂量。 研究对象一般100~300人。 初步评价药物的治疗作用和安全性
对于新药的评价，须经过4期临床试验 • ② Ⅱ期临床试验： • 是通过随机双盲对照临床试验初步评价药 物的疗效、适应证、不良反应等，即对药 物的安全有效性进行评价，推荐临床用药 剂量。 • 研究对象一般100～300人。 • 初步评价药物的治疗作用和安全性
对于新药的评价,须经过4期临床试验 ③Ⅲ期临床试验: 为扩大临床试验,是多中心的,在较大的 范围内进一步评价新药的疗效、适应证、 不良反应、药物相互作用等。 研究对象一般1000~3000人。 确认新药的治疗作用和安全性
• ③ Ⅲ期临床试验： • 为扩大临床试验，是多中心的，在较大的 范围内进一步评价新药的疗效、适应证、 不良反应、药物相互作用等。 • 研究对象一般1000～3000人。 • 确认新药的治疗作用和安全性 对于新药的评价，须经过4期临床试验
对于新药的评价,须经过4期临床试验 例如:不能切除和远处转移晚期HCC 索拉非尼( Sorafenib tosylate)是唯一取得肯定疗 效的分子靶向治疗药物(一线治疗) 但对于接受索拉非尼治疗后进展期患者目前尚无 标准的治疗选择。 最近Ⅱ期临床试验表明,瑞戈非尼( regorafenib) 对索拉非尼一线治疗后病情进展的中晚期HCC患 者的二线治疗有较好的安全性和抗肿瘤疗效; 目前正在进行全球多中心随机对照二线治疗HCC 的工期临床试验。 多激酶抑制剂 2021年2月2日星期二
对于新药的评价，须经过4期临床试验 • 例如：不能切除和远处转移晚期HCC • 索拉非尼（Sorafenib tosylate）是唯一取得肯定疗 效的分子靶向治疗药物（一线治疗） • 但对于接受索拉非尼治疗后进展期患者目前尚无 标准的治疗选择。 • 最近II期临床试验表明，瑞戈非尼（regorafenib） 对索拉非尼一线治疗后病情进展的中晚期HCC患 者的二线治疗有较好的安全性和抗肿瘤疗效； • 目前正在进行全球多中心随机对照二线治疗HCC 的III期临床试验。 • 多激酶抑制剂 2021年2月2日星期二 13
对于新药的评价,须经过4期临床试验 ④Ⅳ期临床试验: 为新药批准上市后的监测,收集广泛应用后不同 人群的用药效果,着重于新药的不良反应监测 其次为了解药物的远期疗效和新的适应证。 上市后药物监察或上市后临床试验 还包括对特殊人群(老年人、幼儿、孕妇、肝肾 功能异常病人等)的临床试验;但是专门用于此 类特殊人群的药物应该做Ⅱ期和Ⅲ期临床试验
• ④ Ⅳ期临床试验： • 为新药批准上市后的监测，收集广泛应用后不同 人群的用药效果，着重于新药的不良反应监测， 其次为了解药物的远期疗效和新的适应证。 • 上市后药物监察或上市后临床试验 • 还包括对特殊人群（老年人、幼儿、孕妇、肝肾 功能异常病人等）的临床试验；但是专门用于此 类特殊人群的药物应该做Ⅱ期和Ⅲ期临床试验。 对于新药的评价，须经过4期临床试验
临床试验的特点 具有实验研究的特性:对照、随机化、盲法、重 复 受试对象个体差异大:年龄、性别、职业、文化 程度、免疫状况、遗传、病情轻重、病程长短等 差异; 影响试验效应的因素多:疾病本身的特点、受试 对象生理、心理、社会因素等; 实施难度大:设计医院各个部门、环节,参与人 员多(医生、护士、医技人员等),受试对象依 从性等。 考虑医学伦理学问题:知情同意 2021年2月2日6时48分
临床试验的特点 • 具有实验研究的特性：对照、随机化、盲法、重 复 • 受试对象个体差异大：年龄、性别、职业、文化 程度、免疫状况、遗传、病情轻重、病程长短等 差异； • 影响试验效应的因素多：疾病 本身的特点、受试 对象生理、心理、社会因素等； • 实施难度大：设计医院各个部门、环节，参与人 员多（医生、护士、医技人员等），受试对象依 从性等。 • 考虑医学伦理学问题：知情同意 2021年2月2日6时48分 15