开展临床试验的基本条件 新药(疗法)要有充分的科学依据:足够的基础 实验室和动物实验以及文献资料(药物化学、药 理学、毒理学、药动学、药效学等) 研究要有明确的治疗目标:临床治愈或根治、预 防复发或并发症、缓解症状、维持功能及改善生 存质量 ·要筛选最新最有效的药物或措施进行研究 要确定反映最佳疗效的指标:终点指标和中间指 标 要遵循伦理学规范 2021年2月2日星期二
开展临床试验的基本条件 • 新药（疗法）要有充分的科学依据：足够的基础 实验室和动物实验以及文献资料（药物化学、药 理学、毒理学、药动学、药效学等） • 研究要有明确的治疗目标：临床治愈或根治、预 防复发或并发症、缓解症状、维持功能及改善生 存质量 • 要筛选最新最有效的药物或措施进行研究 • 要确定反映最佳疗效的指标：终点指标和中间指 标 • 要遵循伦理学规范 2021年2月2日星期二 16
临床试验的设计方案 °随机对照试验( randomized control trials,RCTs):金标 准方案 单病例随机对照试验(Nof1RCTs) 析因设计试验( factorial design trial) 交叉对照试验( cross-over design,COD) 自身前后对照试验( self before-after control study) 序贯试验( sequential trial 多中心临床试验( multi-center clinical trail 随机对照试验(血 on-randomized control trail, RCTS) 历史对照试验( historical control trials,HCTs) 2021年2月2日星期二
临床试验的设计方案 • 随机对照试验（randomized control trials, RCTs）：金标 准方案 • 单病例随机对照试验（N of 1 RCTs） • 析因设计试验（factorial design trial） • 交叉对照试验（cross-over design, COD） • 自身前后对照试验（self before-after control study） • 序贯试验(sequential trial) • 多中心临床试验（multi-center clinical trail） • 非随机对照试验（non-randomized control trail, NRCTs） • 历史对照试验（historical control trials, HCTs） 2021年2月2日星期二 17
随机对照试验 (randomized control trials, RCTs) ●定义: 把研究对象随机分配到不同的比较组,每 组施加不同的干预措施,然后通过适当时 间的随访观察,估计比较组间重要临床结 局事件发生频率的差别,以定量估计不同 措施的作用或效果的差别。 2021年2月2日星期二
随机对照试验 （randomized control trials, RCTs） 定义： • 把研究对象随机分配到不同的比较组，每 组施加不同的干预措施，然后通过适当时 间的随访观察，估计比较组间重要临床结 局事件发生频率的差别，以定量估计不同 措施的作用或效果的差别。 2021年2月2日星期二 18
干预措施 随机分组 试验组 临床结局事件 研究人群 T ○临床结局事件 对照措施 对照组 临床结局事件+ 临床结局事件 研究方向 随机对照试验模式图 2021年2月2日星期二 19
2021年2月2日星期二 19 研究方向 研究人群 C T 试验组 对照组 临床结局事件+ 临床结局事件- 随机对照试验模式图 干预措施 对照措施 临床结局事件+ 临床结局事件- 随机分组
随机对照试验的设计和实施 ●明确研究目的 ●确定研究人群 ●规定研究因素}临床试验设计的三要素 ●确定观察指标 ●确定样本含量 ●设立对照 临床试验设计的四原则 随机分组 ●应用盲法 ●收集、整理与分析资料 ●偏倚及其控制 2021年2月2日星期二
随机对照试验的设计和实施 明确研究目的 确定研究人群 规定研究因素 确定观察指标 确定样本含量 设立对照 随机分组 应用盲法 收集、整理与分析资料 偏倚及其控制 2021年2月2日星期二 20 临床试验设计的三要素 临床试验设计的四原则