基础研究方面 ●通过对ESC生长、分化、发育的分子调控机制的了解, 有助于我们认识细胞生长、分化、发育和器官形成等 基本生命规律 ●EsC派生的相关模型是药物和基因功能研究的理想平 台,用于闻明诸如癌症、遗传性疾病、神经退行性病 变、自身免疫性疾病等疾病的发病机理
基础研究方面 ⚫ 通过对ESC生长、分化、发育的分子调控机制的了解， 有助于我们认识细胞生长、分化、发育和器官形成等 基本生命规律 ⚫ ESC派生的相关模型是药物和基因功能研究的理想平 台，用于阐明诸如癌症、遗传性疾病、神经退行性病 变、自身免疫性疾病等疾病的发病机理
Dimos jt,etal. Science,2008,321(5893):1218-1221. Induced pluripotent stem cells generated from patients with ALS can be differentiated into motor neurons 将肌萎缩侧索硬化症( amyotrophic lateral sclerosis,ALS;渐冻 症)病人的PS细胞体外分化为运动神经元细胞(ALS疾病中受 损的细胞类型),这些PS细胞来源的运动神经元细胞有一定疾 病表型,那么,这个分化系统就模拟了疾病的发生。这些病人 iPs细胞体外疾病模型的建立有利于研究疾病发生的机制、新 药筛选以及开发新的治疗方法
Dimos J T, et al. Science, 2008, 321 (5893): 1218-1221. Induced pluripotent stem cells generated from patients with ALS can be differentiated into motor neurons. 将肌萎缩侧索硬化症(amyotrophic lateral sclerosis, ALS; 渐冻 症)病人的iPS细胞体外分化为运动神经元细胞（ALS疾病中受 损的细胞类型），这些iPS细胞来源的运动神经元细胞有一定疾 病表型，那么，这个分化系统就模拟了疾病的发生。这些病人 iPS细胞体外疾病模型的建立有利于研究疾病发生的机制、新 药筛选以及开发新的治疗方法
Dimos jt,etal. Science,2008,321(5893):1218-1221. Induced pluripotent stem cells generated from patients with ALS can be differentiated into motor neurons 将肌萎缩侧索硬化症( amyotrophic lateral sclerosis,ALS;渐冻 症)病人的PS细胞体外分化为运动神经元细胞(ALS疾病中受 损的细胞类型),这些PS细胞来源的运动神经元细胞有一定疾 病表型,那么,这个分化系统就模拟了疾病的发生。这些病人 iPs细胞体外疾病模型的建立有利于研究疾病发生的机制、新 药筛选以及开发新的治疗方法
Dimos J T, et al. Science, 2008, 321 (5893): 1218-1221. Induced pluripotent stem cells generated from patients with ALS can be differentiated into motor neurons. 将肌萎缩侧索硬化症(amyotrophic lateral sclerosis, ALS; 渐冻 症)病人的iPS细胞体外分化为运动神经元细胞（ALS疾病中受 损的细胞类型），这些iPS细胞来源的运动神经元细胞有一定疾 病表型，那么，这个分化系统就模拟了疾病的发生。这些病人 iPS细胞体外疾病模型的建立有利于研究疾病发生的机制、新 药筛选以及开发新的治疗方法
Ebert aD, et al. Nature. 2009. 457: 277-280 Induced pluripotent stem cells from a spinal muscular atrophy patient 用一个患有脊髓性肌萎缩症( spinal muscular atrophy,SMA的 L童及其健康母亲的皮肤成纤维细胞制造iS细胞,并将其定向 分化为运动神经元细胞,而利用该儿童PS细胞分化的运动神经 元细胞在2个月后开始死亡,利用其母亲iS细胞分化的运动神 经元细胞则正常生长。 ↑由于iPS细胞能在实验室长期传代培养,因此,可以在体外反复 再现疾病发生的全过程,从而研究SMA疾病导致运动神经细胞 功能紊乱和死亡的分子机制,并研发治疗该病的新药
Ebert A D, et al. Nature, 2009, 457: 277–280. Induced pluripotent stem cells from a spinal muscular atrophy patient. 用一个患有脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy, SMA)的 儿童及其健康母亲的皮肤成纤维细胞制造iPS细胞，并将其定向 分化为运动神经元细胞，而利用该儿童iPS细胞分化的运动神经 元细胞在2个月后开始死亡，利用其母亲iPS细胞分化的运动神 经元细胞则正常生长。 由于iPS细胞能在实验室长期传代培养，因此, 可以在体外反复 再现疾病发生的全过程, 从而研究SMA疾病导致运动神经细胞 功能紊乱和死亡的分子机制，并研发治疗该病的新药