(一)直接策略 1. 基因修正(gene correction） 2. 基因替代(gene replacement） 3. 基因增强(gene augmentation) 4. 基因王颀(gene interference)
(一)直接策略 1. 基因修正（gene correction） 2. 基因替代（gene replacement） 3. 基因增强（gene augmentation） 4. 基因干预（gene interference）
1. 基因修正（gene correction) 指将致病基因的突变碱基加以纠正，而保留正常部 2. 基因替代(gene replacement) 指通过同源重组（基因打靶）技术，将正常基因定 点整合到靶细胞基因组内，以原位替换致病基因。 不涉及基因组整体改变的情况下对缺陷基因进行精 确的原位修复，是最理想的治疗方式
1. 基因修正（gene correction） 指将致病基因的突变碱基加以纠正，而保留正常部 分。 2. 基因替代（gene replacement） 指通过同源重组（基因打靶）技术，将正常基因定 点整合到靶细胞基因组内，以原位替换致病基因。 ❖ 不涉及基因组整体改变的情况下对缺陷基因进行精 确的原位修复，是最理想的治疗方式
基因打靶技术 指目的基因导入靶细胞后，通过目的基因与 靶细胞内染色体上同源DNA序列间的交换，将 目的基因定点整合到靶细胞基因组上某一确定 位点的技术
基因打靶技术 指目的基因导入靶细胞后，通过目的基因与 靶细胞内染色体上同源DNA序列间的交换，将 目的基因定点整合到靶细胞基因组上某一确定 位点的技术
3.基因增强 gene augmentation 成熟熱的策略 是指不去除异常基因，将有功能的正常 基因导入病变细胞或其它细胞后发生韭 定点整合，表达正常产物以补偿缺陷基 因的功能，或使原有的功能得以加强
3. 基因增强（gene augmentation） 成熟的策略 • 是指不去除异常基因，将有功能的正常 基因导入病变细胞或其它细胞后发生非 定点整合，表达正常产物以补偿缺陷基 因的功能，或使原有的功能得以加强
4.基因王预（ gene interference） 是采用特定的方法，导入外源基因选择性地阻断、 干扰、抑制和封闭有害基因在DNA、RNA和蛋白质 水平的表达及其生物合成。 导入抑癌基因 反义核酸技术(antisense technology): ①反义RNA;②反基因技术；③核酶 RNA干扰(RNA interference)
4. 基因干预（gene interference） 是采用特定的方法，导入外源基因选择性地阻断、 干扰、抑制和封闭有害基因在DNA、RNA和蛋白质 水平的表达及其生物合成。 • 导入抑癌基因 • 反义核酸技术 (antisense technology)： ①反义RNA；②反基因技术；③核酶 • RNA干扰（RNA interference)