基因治疗的基本方式 冷体细胞基因治疗:使患者症状消失或得 到缓解,但有害基因仍能传给后代。 Somatic therapy e Transgene Transgenic do
❖ 体细胞基因治疗：使患者症状消失或得 到缓解，但有害基因仍能传给后代。 基因治疗的基本方式
基因治疗的基本方式 冷体细胞基因治疗:使患者症状消失或得 到缓解,但有害基因仍能传给后代 冷生殖细胞基因治疗:可根治遗传病,使 有害基因不再在人群中散布。 Injection of fertilized egg Transgene Egg
❖ 生殖细胞基因治疗：可根治遗传病，使 有害基因不再在人群中散布。 ❖ 体细胞基因治疗：使患者症状消失或得 到缓解，但有害基因仍能传给后代。 基因治疗的基本方式
基因治疗的关键 冷外源基因的安全导入; 冷外源基因高效正确的表达
❖ 外源基因高效正确的表达。 ❖ 外源基因的安全导入； 基因治疗的关键
基因治疗的条件 冷疾病的发病机制及相应基因的结构功能 清楚 冷已克隆正常基因,且明确该基因表达与 调控机制 导入基因具有合适的受体细胞,并能有 效表达 冷具有安全有效的转运载体和方法
❖ 疾病的发病机制及相应基因的结构功能 清楚 基因治疗的条件 ❖ 已克隆正常基因，且明确该基因表达与 调控机制 ❖ 导入基因具有合适的受体细胞，并能有 效表达 ❖ 具有安全有效的转运载体和方法
目的基因的转移方法 冷物理方法 >直接注射法
➢ 直接注射法 目的基因的转移方法 ❖ 物理方法